全球首例人体 CRISPR 基因编辑试验 1 期结果公布

2021-06-29 11:38:33 信息来源:网络
  最近,再生元制药公司(Regeneron制药公司)和IntelliianTreeutics公司报告说,NTLA-2001是一种体内基因组编辑疗法,在第一阶段的临床试验中取得了积极的成果,有治疗甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)的潜力。
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  月26日,这项研究的结果发表在题为"CRISPR-Cas9InVivoGeneEditingforTransthyretinAmyloidosis.的"NEJM"杂志上。
  由于TTR基因在ATTR患者中的特异性突变,肝脏产生错误折叠的甲状腺素蛋白。NTLA-2001是通过非病毒脂质纳米粒(LNP)传递的,它可以在肝脏中特异地敲除TTR基因,从而降低TTR蛋白的表达。
  例ATTR患者(男4例,女2例)为临床试验组,其中3例为NTLA-2001,剂量为0.1mg/kg,3例为0.3mg/kg。
  在接受较高剂量治疗的三人中,两人的TTR水平下降了80%至96%,而目前对该疾病的标准治疗通常将这一指标平均降低81%。
  在安全性方面,NTLA-2001在治疗后28天时安全性良好,未发现严重的不良反应和肝脏问题,且治疗剂量的NTLA-2001基因不产生漏诊效应。
  这项研究首次成功地将CRISPR注射到血液中,成功地治疗了遗传性疾病,甚至可能是第一个完全治愈这种疾病的方法。
 
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